Три фаза 1 проучвания с експериментално човешко моноклонално антитяло, специфично към протеина PCSK9, сочат, че биологичният агент води до значително намаление на LDL-холестерола при здрави доброволци и лица с фамилни и нефамилни форми на хиперхолестеролемия. Намаление на LDL-холестерола било наблюдавано и при пациенти, приемащи статина atorvastatin.

PCSK е серинова протеаза, която се синтезира от черния дроб. Навлизайки в циркулацията, този протеин се свързва с чернодробните LDL рецептори, нарушавайки тяхната структура. Крайният резултат е намалена възможност на черния дроб за елиминиране на LDL холестерола от циркулацията, което води до повишение на неговите нива. Мутациите в Pcsk9 гена са свързани с автозомно-доминантна хиперхолестеролемия, а свръхекспресията на Pcsk9 - с намален брой LDL рецептори в чернодробните клетки.

Настоящите проучвания тествали експерименталния препарат REGN727 (Regeneron Pharmaceuticals/Sanofi) - моноклонално антитяло, което блокира взаимодействието на PCSK9 с LDL-рецептора. В първото проучване 40 здрави мъже и жени били лекувани с единична доза интравенозен REGN727, докато във второто същият препарат бил приложен подкожно при други 32 пациенти.

Прилагането на моноклоналното антитяло при здрави доброволци довело до спад на LDL-холестерола с 65% от базовите нива. Степента и продължителността на този ефект били свързани с приложената доза, като при по-високите дози продължителността на ефекта била до 64 дни.

В третото проучване били включени 21 лица с фамилна хиперхолестеролемия и 30 пациенти с нефамилна хиперхолестеролемия, лекувани с atorvastatin. Освен това участвали и 10 пациенти с нефамилна хиперхолестеролемия, лекувани само с дета.

Терапията с REGN 50, 100 и 150 mg довела до намаление на LDL-холестерола при аторвастатин-лекуваните пациенти съотв. с 39.2%, 53.7% и 61.0%.

Не били установени ясни данни за нежелани реакции, свързани с препарата, но 5 от atorvastatin-лекуваните пациенти имали повишения в креатинкиназата 3 пъти над горната граница.