Прилагането на експериментален препарат, който потиска функцията на гена PCSK9, който участва в метаболизма на LDL-холестерола, води до значително понижение на кръвните нива на този вид холестерол.

Според ранни данни от първите 20 участници с базови нива на LDL холестерола > 3mmol/l, прилагането на новия препарат, известен още като ALN-PCS, води до значителни дозозависими промени в нивата на LDL-C - понижение с до 50% спрямо базовите стойности и средна редукция с 39% на ден 4.

Като ключов регулатор на LDL-рецептора, генът PCSK9 е една от най-важните цели в молекулярната медицина за лечението на хипехолестеролемията.

Блокиращите този ген медикаменти могат бързо и продължително да намалят нивата на LDL-холестерола, репродуцирайки ефектите, наблюдавани при различни мутации,свързани със значителна клинична полза.