Интродукциата (вмъкването) на гени намалява треперенето с 27%.

   Генетична терапия може в най-скоро време да влезе в терапевтичния арсенал, използван за лечението на страдащите от болестта на Паркинсон. Екип от Нюйоркски учени изпробва техниката върху дузина пациенти. Резултатите, публикувани в Lancet показват, че интродукцията на гените на някои неврони на мозъка е ефикасен метод за намаление на треперенето и ригидността, характерни за тази болест.

 
   Болестта на Паркинсон е втората по честота невродегенеративна болест, след тази на Алцхаймер. Около по 100 000 човека са засегнати в повечето западноевропейски страни. Симптомите: тремор в покой, ригидност на крайниците, затруднение в походката, труден контрол върху нежелателните движения.

   Тази болест е свързана с прогресивната загуба на определени неврони в „черната субстанция” (locus niger), зона на мозъка, отговаряща за подвижността, продуцираща допамин, посредник, използван от невроните от тази зона (и не само) за комуникация между тях. Болестта на Паркинсон се характеризира също така и с намаление на синтеза на GABA, друг посредникна в мозъка, в друга мозъчна зона - субталамично ядро. На неговото отсъствие се дължи хиперактивацията.

  Генетичната терапия представлява техника за излекуване на генетични заболявания. Tя представлява вкарване чрез неофанзивни вируси, наречени вектори, на функциониращ ген, заемащ мястото на дефектен такъв.

Андрю Фийгън (Andrew Feigin) от института Feinstein, Ню Йорк и неговите сътрудници са избрали 11 мъже и една жена в напреднал стадии на болестта, които не се поддавали вече на обичайното лечение.

   Учените инжектирали в субталамичното ядро една суспензия от вируси, съдържаща кодиращ ген за белтък на име « GAD » (glutamic acid decarboxylase), многократно за 3 години. Този протеин GAD е ензим, участващ в синтеза на GABA. Преди, по време на и след експеримента, Андрю Фийгън (Andrew Feigin) и екипът му са анализирали функционирането на субталамичното ядро с помощта на скенер.
Резултатите на края на 3та година: пациентите констатирали намаляване на симптомите на заболяването средно с 27%, а снимките на мозъка, направени на скенер, показали нормална функция на невроните в субталамичното ядро и липса на състоянието им на хиперактивност.

 „Това важно проучване показва, че генетичната терапия може да реализира без опасност и да подобри състоянието на много пациенти”, коментира Андрю Фийгън (Andrew Feigin). Следващият етап за изследователите: проучване на новия метод при голям брой пациенти и сравняване на резултаите им с такива на група болни, третирани с вирус плацебо.

www.doctorbg.com